Disc Medicine anuncia primeiro paciente inscrito no ensaio clínico de fase 1/2 de Bitopertin em Diamond

Aug 02, 2023

WATERTOWN, Massachusetts, 27 de julho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos tratamentos para pacientes que sofrem de doenças hematológicas graves. doenças, anunciou hoje que o primeiro paciente foi inscrito no ensaio clínico de fase 1/2 de bitopertina, patrocinado pelo National Institutes of Health, na anemia Diamond-Blackfan (DBA). A bitopertina é um inibidor experimental do transportador de glicina 1 (GlyT1) administrado por via oral, projetado para modular a biossíntese do heme.

“O início deste ensaio representa mais um passo na demonstração do potencial da bitopertina para tratar uma ampla gama de condições hematológicas.” disse Will Savage, MD, Ph.D., Diretor Médico do Disc. “Estamos entusiasmados em testar o potencial do tratamento de DBA modulando a síntese de heme com bitopertina, particularmente à luz de nossos recentes dados iniciais positivos de um ensaio aberto de bitopertina na protoporfiria eritropoiética (EPP) na EHA. Agradecemos o apoio e a liderança do Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue e esperamos continuar a colaboração neste ensaio.”

O estudo de Fase 1/2 será um ensaio de braço único com aumento de dose de bitopertina em pacientes com DBA que têm doença refratária a esteróides e/ou recidivante ou que são incapazes de tolerar corticosteróides sistêmicos. O estudo inclui aumento planejado da dose dentro de cada participante para avaliar continuamente a resposta hematológica. Após a conclusão do período de tratamento principal, os pacientes podem continuar o tratamento prolongado dentro do estudo. Este estudo será conduzido e financiado pelo NIH sob um Acordo Cooperativo de Pesquisa e Desenvolvimento (CRADA), sob a direção da Dra. Cynthia Dunbar, MD, Investigadora Distinta do NIH e Chefe do Ramo de Biologia de Células-Tronco Translacionais, e Chefe da Seção de Hematopoiese Molecular , NHLBI, com o Dr. David Young, MD, Ph.D., Clínico da Equipe do NHLBI como Investigador Principal.

O conteúdo desta pesquisa é de responsabilidade exclusiva dos autores e não representa necessariamente a opinião oficial dos Institutos Nacionais de Saúde.

Sobre anemia de Diamond-Blackfan

A anemia Diamond-Blackfan (DBA) é uma doença sanguínea hereditária rara, caracterizada pela falha da medula óssea em produzir glóbulos vermelhos. A incidência de DBA é de aproximadamente 1:100.000 a 1:200.000 nascidos vivos todos os anos. Os pacientes geralmente são diagnosticados durante a infância e comumente apresentam anemia grave, palidez, fadiga, bem como outras anormalidades potenciais. A DBA é crónica e requer tratamento ao longo da vida com corticosteróides e transfusões de sangue, ambos associados a toxicidades graves e complicações a longo prazo. As evidências sugerem que a anemia do DBA pode ser causada pelo acúmulo de excesso de heme nos glóbulos vermelhos em desenvolvimento, o que é tóxico e leva à sua morte prematura. Estudos pré-clínicos demonstraram que atingir níveis elevados de heme tem potencial como estratégia terapêutica para DBA.

Sobre Bitopertina

A bitopertina é um inibidor experimental, em estágio clínico, administrado por via oral, do transportador de glicina 1 (GlyT1), projetado para modular a biossíntese do heme. GlyT1 é um transportador de membrana expresso no desenvolvimento de glóbulos vermelhos e é necessário para fornecer glicina suficiente para a biossíntese do heme e apoiar a eritropoiese. A Disc está planejando desenvolver a bitopertina como um tratamento potencial para uma série de doenças hematológicas, incluindo porfirias eritropoiéticas, onde tem potencial para ser a primeira terapia modificadora da doença. Existem atualmente dois ensaios clínicos de fase 2 em andamento com bitopertina em pacientes com porfiria eritropoiética, incluindo um ensaio aberto denominado BEACON e um ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, denominado AURORA.

Bitopertin é um agente experimental e não está aprovado para uso como terapia em nenhuma jurisdição do mundo. A Disc obteve os direitos globais da bitopertina sob um contrato de licença da Roche em maio de 2021.